基于疗效与安全性的临床价值是评价药品的最终标准。只有做到物质基础明确、质量准确可控、产品稳定均一,才能确保临床疗效。药学研究的高技术壁垒和规模化发展的制约,是限制有效组分天然药物发展的关键环节。近期降血糖原创天然药物"桑枝总生物碱片"获批上市,成为10几年来我国首个获批的中药创新药,也是糖尿病治疗领域唯一有效组分天然药物。本文从有效组分的科学筛选、微量水溶性生物碱的提取分离与纯化、物质基础及其结构鉴定、复杂体系的质量控制、规模化放大的技术集成制约等环节,评述药学研究和规模化发展的应对策略及取得的突破,旨在为中医药发展理念"传承精华、守正创新"提供参考。